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2015年6月9日

6658 イブジラストをFDAがクラッベ病のオーファンドラッグに指定

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イブジラストは杏林製薬が開発した薬剤で、喘息などに内服で用いられますが、点眼薬としても千寿製薬からケタスとして供給されている抗アレルギー薬の成分です。千寿製薬の担当者に伺うところでは、イブジラスト点眼薬にはケミカルメディエータ遊離抑制のほか、好中球と好酸球の遊走抑制と活性酸素の産生抑制の作用があるそうです。
一方:クラッベ病はミエリンの主構成脂質であるガラクトシルセレブロシドを分解する リソソーム酵素であるガラクトセレブロシターゼの欠損により、ミエリン形成細胞(オリゴデンドロサイト、シュワン細胞)が障害を受け、脱髄を来す常染色体 劣性の遺伝性脳白質変性症です。視力の喪失も見られます。

プレスリリースに戻ってみますと:

FDAが、クラッベ病治療を適応として、MN-166(イブジラスト)をオーファンドラッグに指定した。

MN-166については、メディシノバ社社は、MN-166についてクラッベ病を適応とする臨床治験のプロトコルを作成し、FDAに提出する予定。

クラッべ病
クラッべ病はまれな、遺伝性の神経変性疾患で、現在のところ根治療法はなく、通常2歳までに死にいたる難病。現在、治療法として唯一、造血幹細胞移植がありますが、この治療法は様々な危険を伴い、効果も限定的と考えられる。

4つの臨床型(1-4型)に分類される。圧倒的に多いのは(約90%の患者)、生後6カ月以内に発症するタイプです(1型:早期乳児型)。易刺激性(些細な事で過度に号泣するなど)、手足のけいれん、神経反射の欠如、筋力の低下、授乳困難(哺乳がうまく出来ない)、感染の兆候のない発熱、姿勢のこわばり、神経認知機能の発達の遅れ・退行などが初期の症状として見られる。病気の進行とともに、筋力はますます衰え、幼児期には移動したり咀嚼や嚥下することや、呼吸までが困難になる。その後は視力を失い、急速に除脳硬直を示し、多くは2歳前に死亡してしまいます。

成人発症型を含む。2-4型でも、進行性の視覚低下、歩行障害、思考能力の低下、手先の動きの硬直及び筋力低下などが、この型に典型的な初期症状ですが、病気の兆候や症状にはかなりの個人差があります。

患者数が20万未満の疾病で、開発及び販売にかかる費用の回収が困難と思われる疾病を適応とする薬剤又は生物製剤が、安全で効果的であると認定された場合に指定が行われる。オーファンドラッグの指定を受けると、7年間の排他的先発販売権が与えられる他、米国政府からの補助金が得られたり、治験実施計画書の審査に対しての優遇措置が受けられる。

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