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2014年11月28日

6063 iPS細胞で遺伝子変異を修復 筋ジス患者の細胞で成功

iPS細胞で遺伝子変異を修復 筋ジス患者の細胞で成功 

ポイント(http://www.kyoto-u.ac.jp/ja/research/research_results/2014/141127_1.html 京都大学)
・ヒトゲノムの中で1カ所しかない塩基配列のデータベースを構築した。
・TALENおよびCRISPRを用いてデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の患者さん由来iPS細胞においてジストロフィン遺伝子を修復した。
・遺伝子修復したiPS細胞において、意図しない致命的な遺伝子変異は見られなかった。
・筋細胞へ分化させたところ、正常型のジストロフィンタンパク質が検出された。

ーー新聞記事ーーー
阿部彰芳 2014年11月28日13時20分

 筋肉が衰えていく筋ジストロフィーの患者からiPS細胞を作り、原因遺伝子の変異を修復して正常な筋肉の細胞に変えることに、京都大などのグループが成功した。27日発表した。今回の技術は遺伝子変異をピンポイントで修復できることから、他の遺伝子を傷つけずより安全な遺伝子治療につながると期待される。

 今回の研究は、筋ジストロフィーで最も多い「デュシェンヌ型」の患者の細胞を使った。この型は、筋細胞を支えるたんぱく質の情報を持つ遺伝子に変異があって起きる。

 グループは遺伝子操作の新技術を採用。この技術は、DNAを構成する4種類の分子(塩基)の並び方を目印にする。そこで、修復したい部位の近辺にしかない並び方を探し出し、この並び方を標的に、目的の部位のDNAだけに働くようにした。修復したiPS細胞を筋細胞に変えると、正常なたんぱく質を作った。

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