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2008年10月8日

689”網膜色素変性に対する遺伝子治療の臨床実験を九州大学が始める”との記事をみて

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網膜色素変性は視野の求心性狭窄や夜盲を主訴とし、ゆっくり進行する目の疾患です。
様々な遺伝子の異常がすでに報告されていますので、欠損している遺伝子を網膜に導入するといっても極一部の患者さんに対してしかその治療はまだ行えないのではなかろうかとは思われます。しかし、今まで実効性のはっきりと有る治療法が確立されていなかったこの疾患に対して新しい治療法確立の一歩が踏み出されたといっても良いでしょう。

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この記事を引用いたします。
2008/10/8 目の難病に遺伝子治療計画 九大、世界初の実施目指し m3.comより転載ーーーー引用開始ーー

目の難病に遺伝子治療計画 九大、世界初の実施目指し

記事:共同通信社
提供:共同通信社

【2008年10月8日】

2 九州大医学研究院等倫理委員会は7日、失明する恐れのある遺伝性の難病「網膜色素変性症」の患者に遺伝子治療を行う同大病院の石橋達朗(いしばし・たつろう)教授らの計画を承認したと発表した。本年度中に厚生労働省厚生科学審議会に実施申請し、承認されれば臨床研究を始める。

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 石橋教授らによると、同変性症は光を感じる網膜の視細胞が徐々に失われていく病気で、遺伝子治療が実施されれば世界初という。計画では、視細胞を保護するタンパク質の遺伝子を組み込んだ国産のウイルスベクター(遺伝子の運び役)溶液を患者の網膜に注射する。病気の進行や視力低下を遅らせるのが狙い。

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 アフリカミドリザルのサル免疫不全ウイルス(SIV)から病原性をなくしたディナベック社(茨城県つくば市)製のベクターを使用。マウスやサルの実験では、視細胞の脱落を効果的に防ぐことや安全性が確認されたという。

 計画の第1段階で低濃度のベクター溶液を患者5人に注射し、4週間観察。異常がない場合は、第2段階で患者15人に治療に有効な濃度の溶液を投与するとしている。

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 石橋教授らは「このベクターは病原性や感染力がなく、理論上の安全性は高いが、基になったSIVでサルが免疫不全のような症状を起こした報告例がある。今回の計画で人体への安全性を慎重に確認したい」としている。
ーーー引用終了ーーーーー

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網膜色素変性症につきましては最近も説明を試みていました。
2008年08月06日
632 網膜色素変性症 retinitis pigmentosa, pigmentaru retinal dystriphhy
このページには網膜色素変性症のあらましが説明しててあります。

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08年09月18日
673 網膜色素変視症の治療薬アダプチノールが市場に戻ってきました
この記事には網膜色素変性症の治療薬アダプチノールについての説明を記載しました。

この引用に出てくる視細胞を保護するタンパク質とは?何でしょうか。まもなく計画の全貌が見えることでしょう。

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今はまだしっかりとした治療法が無いがアダプチノールを服用して、もっと良い治療法が出てくるのを待ちましょうとお話しながら通っていただいている患者さんは当医院の約1万人の患者さんのうちにも10人ほどもいます。

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何はともあれ網膜色素変性の治療に一歩の前進が見られることは喜ばしい事です。石橋先生のグループの研究の進展を祈念します。

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今日も最後まで眼を通してくださりありがとうございます。

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