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2018年4月3日

9745: iPSで眼の難病(クリスタリン網膜症)発症を解明 京大、薬剤候補も発見;記事紹介

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iPSで眼の難病発症を解明 京大、薬剤候補も発見

 

  クリスタリン網膜症の患者由来のiPS細胞から作成した網膜色素上皮細胞(左)と、それにシクロデキストリンを投与した細胞(右)。投与後の細胞は、六角形の輪郭がはっきりし、白い穴のように見える空胞がなくなっている(池田准教授提供)准教授提供)

遺伝性の眼の難病「クリスタリン網膜症」の患者からiPS細胞(人工多能性幹細胞)を作り、発症のメカニズムの解明や進行を防ぐ薬剤の候補物質の発見に成功したと、京都大医学部付属病院臨床研究総合センターの池田華子准教授や畑匡侑助教らのグループが発表した。米国科学アカデミー紀要で27日発表する.

クリスタリン網膜症は、網膜色素上皮に微細な結晶状の沈着物がたまって失明に至る進行性の病気で、国内に1500~2千人の患者がいるとされる。遺伝子CYP4V2の変異が原因であることは分かっているが、病態の詳細は不明で治療法も見つかっていない。

グループは、3人の患者の皮膚細胞から作製したiPS細胞を網膜色素上皮細胞に分化させて詳しく解析した。その結果、患者由来の網膜色素上皮細胞では、細胞内にコレステロールが過剰に蓄積し、不要物を分解する機構であるオートファジー(自食作用)が正常に機能しなくなって細胞死が起こることが分かった。コレステロールを減らす化合物であるシクロデキストリン誘導体を投与すると、オートファジーが改善し、細胞死を防ぐことも確認した。

 


池田准教授は「シクロデキストリン誘導体は、クリスタリン網膜症の進行を防ぐ薬剤として期待できる。患者への投与法などの検討を進めたい」と話している。

 

20180327 0710分 京都新聞から 】

 

 


清澤注:(この原文がhttp://www.pnas.org/content/early/2018/03/22/1717338115
に有ります。)

biettibビエッティ―クリスタリン網膜症:症状には角膜の結晶、網膜上の黄色で光沢のある沈着物および網脈絡膜毛細血管および脈絡膜の進行性萎縮が含まれる。進行性夜盲および視野収縮を招く傾向がある。まれな疾患であり、アジアの祖先を持つ人々に多い。


Categorised in: 社会・経済