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2020年4月11日

11750:Xリンク網膜分離症に対する網膜AAV8-RS1遺伝子治療:論文紹介

清澤のコメント:遺伝性の網膜分離症に関する質問をいただき、遺伝子治療に最新の追加がないかを調べたら、この論文にヒットしました。日本語の抄録の訳文を採録します。アメリカのワシントンに近いべテスタのNIHという機関の研究です。まだ研究が始まっているという段階です。

モル・サー 2018 9月5日; 26(9):2282-2294。DOI:10.1016 / j.ymthe.2018.05.025。 Epub 2018 7月7日。

Xリンク網膜分離症に対する網膜AAV8-RS1遺伝子治療:硝子体内送達による第I / IIa相試験の最初の所見

Cukras C1 、 Wiley HE1 、 Jeffrey BG1 、ほか

著者情報

1NIH、国立眼研究所、ベセスダ、MD 20892、米国。

概要

この研究では、X型網膜分離症(XLRS)の参加者の網膜に対する眼のRS1アデノ随伴ウイルス(AAV8-RS1)遺伝子増強療法の安全性と忍容性を評価しました。 XLRSは、RS1遺伝子の変異によって引き起こされる、男性のみに影響を与える単一遺伝子特性です。 レチノスキシンタンパク質は、主に外側の網膜で分泌され、その欠如は、網膜腔、シナプス機能障害、視力の低下、および網膜剥離に対する感受性をもたらします。 このフェーズI / IIa単一センター、プロスペクティブ、オープンラベル、3用量エスカレーションの臨床試験では、病原性RS1変異を持つ9人の参加者にベクターを投与しました。 視力が低下した各参加者の目(63文字以下、Snellen 20/63)には、硝子体内注射によってAAV8-RS1遺伝子ベクターが投与されました。 3つの参加者は、3つの投薬量グループのそれぞれに割り当てられました:1e9ベクターゲノム(vg)/目、1e10 vg /目、および1e11 vg /目。 治験薬は一般に、1人を除くすべての人で忍容性が良好でした。 眼のイベントには、局所および経口コルチコステロイドで解決した用量関連炎症が含まれていました。 AAV8に対する全身抗体は用量依存的に増加したが、RS1に対する抗体は観察されなかった。 網膜腔は、1人の参加者で一時的に閉じました。 安全性と有効性の証拠を追求するために、追加の用量と免疫抑制レジメンが検討されています(ClinicalTrials.gov:NCT02317887)。

Categorised in: 糖尿病網膜症・加齢黄斑変性 (網膜疾患)