お問い合わせ

03-5677-3930初診受付

ブログ

2021年5月24日

12886:レーベル病に対する硝子体内遺伝子治療の結果:

清澤のコメント:筆頭著者は11778変異を見つけたことで名高いニューマン女史。ここまで遺伝子治療が進んだかと感心いたします。片眼の発症6か月以内の患者で、遺伝子を入れてレーベル病でいったん下がった視力が回復できるかどうかという実験でしたが、残念ながら劇的な改善は得られなかったようです。しかし特記すべき副作用もなかったようです。最新のオフサルモロジー5月号です。

Ophthalmology 2021 May;128(5):649-660. doi: 10.1016/j.ophtha.2020.12.012. Epub 2021 Jan 12.
Efficacy and Safety of Intravitreal Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy Treated within 6 Months of Disease Onset、Nancy J Newman ほか
発病から6ヶ月以内に治療されたレーバー遺伝性視神経症に対する硝子体内遺伝子治療の有効性と安全性
概要
目的:レーバー遺伝性視神経症(LHON)による視力喪失のある被験者におけるrAAV2 / 2-ND4の単回硝子体内注射の有効性を評価すること。

設計:RESCUEは、多施設、ランダム化、ダブルマスク、偽対照、第3相臨床試験です。

参加者:m.11778G> AミトコンドリアDNA変異があり、片方または両方の眼の発症から6か月以内に視力が低下した被験者が含まれました。

方法:各被験者の右眼は、rAAV2 / 2-ND4による治療(90μl中の9×1010ウイルスゲノムの単回注射)または偽注射にランダムに割り当てられました(1:1)。左眼は右眼に割​​り当てられていない治療を受けました。

主なアウトカム指標:主要エンドポイントは、48週目のrAAV2 / 2-ND4治療眼と偽治療眼の間の最良矯正視力(BCVA)のベースラインからの変化の差でした。他のアウトカム指標には、コントラスト感度、ハンフリーが含まれていました。視野検査、網膜の解剖学的測定、および生活の質。フォローアップは96週に延長されました。

結果:有効性分析には38人の被験者が含まれました。平均年齢は36.8歳で、82%が男性でした。治療時の失明の平均期間は、rAAV2 / 2-ND4治療眼と偽治療眼でそれぞれ3.6ヶ月と3.9ヶ月でした。最小分解能角(logMAR)BCVA(標準偏差)の平均ベースライン対数は、rAAV2 / 2-ND4治療眼で1.31(0.52)、偽治療眼で1.26(0.62)であり、範囲は-0.20〜2.51でした。 。 48週目に、rAAV2 / 2-ND4治療眼と偽治療眼の間のベースラインからのBCVAの変化の差は-0.01logMAR(P = 0.89)でした。 -0.3 logMAR(15文字)の差の主要エンドポイントが満たされていませんでした。両方のグループの平均BCVAは最初の数週間で悪化し、24週で最悪のレベルに達し、その後48週までプラトー段階に達し、その後、プラトーレベルと同等の+10および+9早期治療糖尿病性網膜症研究文字の改善が見られました。それぞれ、rAAV2 / 2-ND4治療および偽治療の眼において。

結論:rAAV2 / 2-ND4の片側注射後96週間で、失明後6か月以内に治療されたm.11778G> A変異を有するLHON被験者は、注射された眼と注射されていない眼で同等の視覚的結果を達成しました。

キーワード:ハンフリー視野視野検査; Leber遺伝性視神経症;フェーズ3ランダム化二重盲検臨床試験;生活の質;最良の矯正視力;両眼の視覚の改善;コントラスト感度;有効性;硝子体内遺伝子治療;網膜の解剖学的測定;安全性。

自前のレーベル病に対する解説記事です。

Categorised in: 神経眼科