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2021年2月14日

12662:レーベル遺伝性視神経障害にイデベノン試験を行った日本人患者の特徴:前向き、介入的、非比較研究:論文要旨紹介

レーベル遺伝性視神経障害にイデベノン試験を行った日本人患者の特徴:前向き、介入的、非比較研究:論文要旨紹介

清澤のコメント:最新のJJO論文の紹介がメルマガで送られてきました。その中に私も関心をもって患者さんを紹介したことのあるレーベル病へのイデベノン投与の研究結果(兵庫医科大三村教授他)が出ていましたので採録します。良い結果ですが、現在この薬剤は国内では健康保険を用いて処方することはできないと了解しています。

Ishikawa, H., Masuda, Y., Ishikawa, H. et al. Characteristics of Japanese patients with Leber’s hereditary optic neuropathy and idebenone trial: a prospective, interventional, non-comparative study. Jpn J Ophthalmol 65, 133–142 (2021). https://doi.org/10.1007/s10384-020-00789-2

アブストラクト;

目的;レーベル遺伝性視神経障害(LHON)は、急性視力低下を引き起こすミトコンドリア神経障害である。イデベノンは、ミトコンドリア機能を維持する短鎖ユビキノンアナログであり、早期発症のLHON患者における疾患の進行を抑制すると考えられている。日本のLHON患者におけるイデベノンの効果を調べた。

スタディデザイン

試験登録番号UMIN000017939の下で、明確なLHON診断を有する患者における前向き、介入的、非比較研究をおこなった。

メソッド:57人の患者が900mg/日のイデベノンを24週間受けた。ベースラインの矯正視力、視野、CFFおよび神経節細胞層の厚さを測定した。24週と48週で有効性を評価し、全体の安全性を評価した。

結果:患者は主に男性(91.2%)そして、ほとんどがmt.11778G>突然変異(94.7%)を持っていた。すべての患者はイデベノン療法を十分に容認した。51 mt.11778患者のデータをベースラインデータと比較した。48週目では、17人の患者(33.3%)において、最も矯正された視力の有意な改善が観察された。さらに、患者の25.5%が視野の改善を示し、33.3%がCFFで改善した。しかしながら、神経節細胞層の厚さは有意に減少した。イデベノンを始めた患者の中で >1 年病気発症後、視覚改善が12例 (38.7%)で確認された。19歳より前にLHONを発症した患者のうち、11(42.3%)で視覚改善が見られた。

清澤が重要と思った引用論文:

Mashima Y, Kigasawa K, Shinoda K, Wakakura M, Oguchi Y. Visual prognosis better in eyes with less severe reduction of visual acuity one year after onset of Leber hereditary optic neuropathy caused by the 11,778 mutation. BMC Ophthalmol. 2017;17:192.

Categorised in: 神経眼科